未來生物醫藥產業的發展方向受技術突破難度和產業發展前景等因素影響，具有巨大的不確定性。我們挖掘出對全球生物醫藥產業發展方向將可能產生重大影響的30項關鍵技術，通過專家問卷等方式遴選出在我國具有較好技術突破前景和較大產業培育價值的技術領域。
一、準確把握全球未來生物醫藥產業布局方向
了解把握全球生物醫藥研發熱點技術對于我國科學布局生物醫藥關鍵技術研發方向、制定更有針對性的創新扶持政策具有重要現實意義。考慮到對已有專利等科研和產業化成果進行分析的傳統研究范式無法突破“專利墻”制約，為了更好地分析研判全球主要國家正在開展且尚未形成“專利墻”的生物醫藥技術科研布局方向，本研究創新性地從處于研究早期的全球科研項目立項入手，對目前全球主要國家的主要科研資助機構近五年（2018年1月1日至2022年8月31日）所支持的27911個生物醫藥技術研究項目①進行大數據挖掘和分析，綜合運用無監督短語抽取、文本核心內容篩選、短語挖掘和擴充、人在回路機器學習（ｈｕｍａｎ?ｉｎ?ｔｈｅ?ｌｏｏｐｍａｃｈｉｎｅｌｅａｒｎｉｎｇ）等人工智能（ａｒｔｉｆｉｃｉａｌｉｎｔｅｌｌｉｇｅｎｃｅ，ＡＩ）技術并結合領域專家驗證，梳理出當前全球主要國家生物醫藥技術前沿重點布局的30個熱點技術方向（表2、圖4）。
表 ２ 全球生物醫藥研究的30個關鍵技術點
這30個熱點技術領域覆蓋11658個在研科研項目，占全部樣本的41.8％，共計得到99.59億美元的科研經費資助。其中，關于基因編輯工具ＣＲＩＳＰＲ?Ｃａｓ技術的研究項目最多，達1478項；關于蛋白質組學技術的項目資助金額最多，達12.66億美元，占全部資助金額的12.7％。這些關鍵技術點或是當前生物醫藥的重點研究方向，或是涉及未來生物醫藥的關鍵共性技術，或是未來生物醫藥創新技術相關的基礎原理研究。可以預見，這30個得到主要發達國家生物醫學科研機構重點支持布局的技術領域將在未來五年左右產生重大技術突破并在未來八到十年具備產業化條件，從而創造出全球生物醫藥產業發展的新機遇。
圖４ 30個關鍵技術點資助金額占比分布
上述30項熱點技術的資助具有以下特點：
一是不同技術的資助總金額不同。每類技術的項目數量與總資助金額高度正相關（圖5），每類技術的研究項目數量和累計總資助金額基本可以反映該技術當前的研究熱度（圖4）。其中，ＣＲＩＳＰＲ?Ｃａｓ和蛋白質組學無論是資助項目數量還是總資助金額，都遠超其他技術點。例如，天普大學2021年承擔名為“ＣＲＩＳＰＲｆｏｒｃｕｒｅ”的ＮＩＨ資助研究項目（項目號：ＵＭ1ＡＩ164568），致力于開發基于ＣＲＩＳＰＲ的ＨＩＶ治愈方法；斯克利普斯研究所（ＳｃｒｉｐｐｓＲｅｓｅａｒｃｈ）連續五年（2018－2022年）承擔名為“Ｃｈｅｍｉｃａｌｐｒｏｔｅｏｍｉｃｐｌａｔｆｏｒｍｓｆｏｒｒａｄｉｃａｌｌｙｅｘｐａｎｄｉｎｇｃａｎｃｅｒｄｒｕｇｇａｂｉｌｉｔｙ”的ＮＩＨ資助研究項目（項目號：Ｒ35ＣＡ231991），致力于持續建設可用于研究癌癥成藥性的化學蛋白質組學平臺。
圖５ 30個關鍵技術點資助項目數量與總金額呈線性關系
二是不同技術的項目平均資助金額不同。在全部30個關鍵技術點中，疫苗設計（233.75萬美元）、空間轉錄組學（139.31萬美元）、ｍＲＮＡ疫苗（123.04萬美元）、代謝組學（119.93萬美元）、抗逆轉錄病毒療法（115.67萬美元）的項目平均資助金額較高；ＣＲＩＳＰＲ?Ｃａｓ（56.54萬美元）、靶向蛋白質降解（49.10萬美元）、免疫檢查點抑制劑（48.31萬美元）技術的項目平均資助金額相對偏低。其中，疫苗設計研究項目的平均資助金額達233.75萬美元，是所有技術點中平均資助金額最高的，既表明新冠疫情背景下疫苗研究的重要性，也說明疫苗研究耗資較大，需要較強的資金投入力度。技術點之間投入強度的差異性表明，不同技術點對于資金投入的需求存在客觀差異，需要根據技術點本身的科研特性確定資助強度。
二、科學謀劃我國未來生物醫藥產業重點方向
基于3.1中對全球主要國家重點資助的生物醫藥關鍵技術的梳理挖掘，本研究構建了技術性（包括對我國人民普遍生命健康安全的重要程度、在我國的研發基礎、我國通過自主研發或聯合開發實現該技術突破的難度）和產業化（包括對拉動經濟增長的重要程度、預期實現產業化或投入商業應用所需的時間、產業化綜合成本）組成的二維指標體系（表3）。基于該指標體系，本研究運用德爾菲專家咨詢法面向來自西湖大學、北京大學、中國生物醫學工程學會、國家信息中心、部分跨國生物醫藥企業和國內生物醫藥創業企業等單位的專家開展線上問卷調查。累計發放問卷50份，返回有效問卷44份，問卷回收率為88％，其中高校專家占59.1％，科研院所專家占13.6％，企業專家占20.5％，政府部門專家占2.3％，其他專家占4.6％。
表４ 30個關鍵技術點的技術性和產業化得分及排名
對問卷進行賦值分析，并對技術池中30個關鍵技術從技術性和產業化兩個維度進行刻畫賦值（表4、圖6）。其中，技術性得分越高代表其社會價值越高，且在我國實現突破的難度越小；產業化得分越高代表其經濟價值越高，且實現產業化的綜合成本較低。
圖６ 30個關鍵技術點綜合得分
如圖6所示，未來生物醫藥產業關鍵技術的技術性綜合得分排名和產業化綜合得分排名具有一定的正相關性。基于這一特征，可以大致將所有技術點劃分為兩個部分，其中處于右上角的技術點，經濟價值和社會價值均較高，產業化綜合成本較低，預期實現時間也較短，同時具備良好的研發基礎，實現突破的難度較低。這些技術點是我國未來生物醫藥產業中具有較好發展前景的領域，需要從產業發展方面予以特別關注和有力支持。處于左下區域的技術點，盡管得到全球主要國家的高度關注和大力支持，但在我國經濟價值和社會價值總體相對較低、預期實現時間較長、技術研發基礎薄弱、自主創新實現突破難度較大。可認為這些技術點是我國未來生物醫藥產業中發展動能尚不足的領域，需要持續關注其技術發展情況，避免出現錯失“賽道”的不利局面。(作者：裘卉青、楊子杰、郭放、詹御濤)
